החברה שזינקה בניגוד למגמה ועקפה את ביוג'ן בצמרת הביוטק

השוק שאיבד עניין בחברות חלום מעדיף לתגמל חברה כמו וורטקס, עם הצלחות מוכחות בתחום המחלות הנדירות

ביוטק / צילום: Shutterstock, Gorodenkoff
ביוטק / צילום: Shutterstock, Gorodenkoff

עם שווי של 75 מיליארד דולר ותשואה של כ־53% על המניה בשנה האחרונה, חברת וורטקס  היא היום אחת מחברות הביוטק הגדולות בעולם. בתקופה של ירידות בביומד, היא עקפה בסיבוב את ביוג'ן , שאיבדה 30% משווייה בשנה האחרונה. אחרי הכישלון המסחרי של תרופת האלצהיימר שלה, ביוג'ן נסחרת כעת לפי שווי של 31 מיליארד דולר בלבד. וורטקס עקפה אפילו את מודרנה, שכבשה לצד פייזר את שוק חיסוני הקורונה, אך ירדה בשנה האחרונה 66%, לשווי של 55 מיליארד דולר.

אז מהו סוד ההצלחה של וורטקס?

הגדילה את השוק

החברה התפרסמה כאחת הראשונות בעולם שהצליחו להביא לשוק תרופה שפותחה על בסיס תכנון ממוחשב, בניגוד לשיטות הקלאסיות של כימיה רטובה ושיטות חדשות יותר של ניסוי וטעייה בעזרת מכשירים רובוטיים.

וורטקס, שהיום עומדת בראשה ד"ר רשמה קוולרמאני אינה חברה חדשה. היא הוקמה ב־1989, בגל השני של חברות הביוטק. היא נחשבה במשך שני עשורים "האחות הקטנה" של חברות כמו ג'ננטק ואמג'ן: קצת יותר צעירה מהן וללא מוצר מאושר. היא הצליחה להביא לשוק תרופה להפטיטיס C, אבל ההצלחה שרדה זמן קצר בלבד, עד שמוצרים משמעותית טובים יותר הגיעו לשוק.

פריצת הדרך הגדולה שלה הייתה ב־2012, כשהצליחה לרשום תרופה למחלה הגנטית סיסטיק פיברוזיס. וורטקס הגיעה לשוק תרופות יתום בדיוק בתקופה שהוא הפך אטרקטיבי ביותר - כאשר השווקים למחלות נפוצות יותר נעשו רוויים ולחברות חדשות היה כמעט בלתי אפשרי לכבוש אותם.

בתוך שוק התרופות למחלות נדירות, סיסטיק פיברוזיס הוא שוק גדול יחסית, הן מבחינת מספר החולים והן מבחינת תוחלת החיים של כל חולה. וורטקס הצליחה לתמחר את התרופות שלה במחירים גבוהים לכל מטופל. החברה אמנם ספגה ביקורת על כך, אבל בהתחשב במיעוט החולים ובהעדר פתרונות אחרים, חברות הביטוח הסכימו לשלם.

וורטקס גיוונה את המוצרים שלה בהדרגה ורשמה ארבע תרופות - כולן לסיסטיק פיברוזיס. כמו במקרה של קופקסון, התרופה לטרשת נפוצה שבנתה את טבע, כך גם התרופות של וורטקס עזרו לחולים לחיות זמן רב יותר ולנהל חיים פעילים יותר, מה שהגדיל עוד יותר את השוק שלה. החברה יצרה עם החולים קשר רב ערך, ובניגוד לחברות אחרות במצב דומה, היא הצליחה לא להירכש.

מרגע שנרשמה התרופה הראשונה של החברה, זו הייתה הצלחה כמעט מתמשכת, בניכוי כמה אירועים פחות מלהיבים כמו הפיטורים של המנכ"ל הזמני ב־2019 בגלל "התנהלות אישית שלא תואמת את הסטנדרטים של החברה".

ב־2020 מניית החברה החלה לדעוך והמשיכה לצלול עד תחילת 2021, גם במקרה הזה בניגוד למגמה בשוק. הסיבות היו החשש של המשקיעים מהתקרבות תאריכי תפוגת פטנטים משמעותיים של החברה. לא היו לה תרופות פוטנציאליות מבטיחות בשלב מתקדם בצנרת, למעט לסיסטיק פיברוזיס, וניסיון של החברה לפתח תרופה בשוק הטיפול בכבד הוביל לכישלון בניסוי.

מה קרה מ־2021 עד היום שהפך אותה שוב למובילה? קודם כול, וורטקס השיקה תרופה חדשה והראתה שהיא מצליחה להמשיך לצמוח בהכנסותיה משוק הסיסטיק פיברוזיס, בניגוד לחלק מהתחזיות.

כמו כן, בשוק ביוטק שהפך בבת אחת לשונא־סיכון, חברה עם הכנסות משמעותיות וקרדיט של הצלחות הפכה לפתע למעניינת יותר מחברות חלום בראשית דרכן, אפילו אם החלומות גדולים.

מחפשת כיוונים חדשים

את המזומנים שנבעו מהפעילות המוצלחת בשוק הסיסטיק פיברוזיס השקיעה החברה בבניית כיוונים חדשים, שעשויים להפחית קצת את הדאגה של המשקיעים ממיקוד יתר במחלה אחת. היא עברה להתמקד במחלות נדירות נוספות, כמו אמפיזמה תורשתית (המוכרת לשוק ההון מחברת קמהדע), מחלות כליות נדירות, אנמיה חרמשית ובטא תלסמיה. יש לה גם פיתוח בתחום סוכרת נעורים, וגם מידע ראשוני על משכך כאבים חדש, שיכול לשמש חלופה לאופיואידים.

בחלק מהמוצרים הללו היא משתפת פעולה עם חברות כמו מודרנה ו־CRISPR, כלומר היא שואפת להיכנס לתחומים שהם בחזית המדע. אפילו בתחום של הסיסטיק פיברוזיס יש לה עוד מוצר מבטיח בקנה.

האם וורטקס תצליח לפעול מחוץ לשוק הסיסטיק פיברוזיס? זו תהיה השאלה של התקופה הקרובה. כמו גם השאלה אם החלומות החדשים שלה כבר מתומחרים במחיר המניה.

וורטקס

תחום פעילות: פיתוח תרופות למחלות נדירות
היסטוריה: החברה הוקמה ב־1989 ובעשור האחרון השיקה 4 תרופות לסיסטיק פיברוזיס
נתונים: ברבעון השני של 2022 רשמה הכנסות של 2.2 מיליארד דולר ורווח של 810 מיליון. נסחרת לפי שווי שוק של 75 מיליארד דולר ומעסיקה 4,300 עובדים